前沿资讯上新！用于病毒载体大规模生产的PEI转染试剂

细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy，简称CGT）分为细胞治疗和基因治疗两大部分，CGT通过改变细胞内的遗传信息，进而改变基因表达及相应细胞性状，最终达到治愈疾病的目的。根据ASGCT数据，89%在研CGT项目采用病毒载体作为递送系统，AAV和LV是最为常见的载体类型。

图1. 在研CGT项目采用的病毒载体类型（源自太平洋证券）

伴随着CGT市场的扩大，对病毒载体的需求也迅速增长，预计到2026年，全球病毒载体和质粒DNA的制造市场将达到249.38亿美元，复合年增长率为23.8预测期内的百分比。

载体的生产涉及十分复杂的工艺，通常病毒载体的生产涉及上游的载体表达和下游的分离纯化，难度极高，且制备周期较长，这直接导致了全球范围内的病毒载体需求紧张，同时也是阻碍整个CGT行业发展的主要障碍之一。

图2. 病毒载体生产流程（源自光大证券）

通过瞬时转染进行病毒载体的生产，具有灵活和高效的特点，可以缩短开发时间并加速上市时间，是目前使用广泛的一种病毒载体生产方式。转染试剂是瞬时转染生产病毒载体的主要原材料之一。聚乙烯亚胺（Polyethylenimine,PEI）以其适用性广泛、操作简便、细胞毒性低、转染效率高等特点受到广泛关注并大规模应用于病毒载体的生产中。

Hieff Trans^TM PEI转染试剂是一种经过优化改造后的线性化聚乙烯亚胺（Polyethylenimine Linear, PEI），浓度为1 mg/mL。本产品纯化学合成，不含动物源成分，特别适合多质粒的共同转染，用于重组病毒载体的生产，以及重组蛋白的瞬时表达生产。本产品细胞毒性低、转染效率高、兼容抗生素，在HEK293等细胞中基因表达效率较高。

图3. Hieff Trans^TM PEI转染试剂操作步骤示意图

通过携带GFP的质粒转染，进行Hieff Trans^TM PEI与同类其他品牌A的对比，拥有不弱于同类其他品牌A的转染效率。

图4. 用AAV-GFP表达质粒转染悬浮细胞293F细胞后的48h荧光图（质粒与试剂比例为1:1）。左图为yeasen的Hieff Trans^TM PEI转染试剂，右图为品牌A。

图5. 用AAV-GFP表达质粒转染贴壁细胞293T细胞后的48h荧光图（质粒与试剂比例为1:1）。左图为yeasen的Hieff Trans^TM PEI转染试剂，右图为品牌A。

通过AAV的生产表达，进行Hieff Trans^TM PEI与同类其他品牌A的对比，拥有不弱于其他品牌A的病毒滴度。

图6. 采用悬浮HEK-293细胞进行AAV病毒生产，48h后检测病毒滴度对比图（质粒与试剂比例为1:1）。

在国际供应链不稳定的背景下，翌圣生物可以实现常年稳定的供应优质的原料产品与优质的配套服务，保障CGT发展中的病毒载体大规模生产，为客户创造价值。